在动物身上获得成功的消息传出不到一年后，世界上首个能使牙齿再生的药物人体试验将在几个月后开始。这为该药物最早于 2030 年投入商业使用铺平了道路。这项试验将于 2025 年 9 月至 8 月在京都大学医院进行，将治疗 30 名 30-64 岁至少缺失一颗臼齿的男性。在白鼬和小鼠模型中成功长出新牙且无明显副作用后，将对静脉注射治疗对人类牙齿的疗效进行测试。北野医院牙科和口腔外科主任、首席研究员高桥胜说："我们想做些什么来帮助那些因牙齿缺失或缺损而痛苦的人。虽然迄今为止还没有能够永久治愈的治疗方法，但我们认为人们对牙齿生长的期望值很高。""先天性无歯症の"歯生え薬"开発」第97回 学術講演会 ～医学研究所北野病院（大阪市北部）
在为期11个月的第一阶段试验之后，研究人员将在因先天性缺牙而至少缺失四颗牙齿的2-7岁患者中试用这种药物。研究小组目前正在为这项 IIa 阶段试验招募人员。
随后，研究人员正考虑将试验范围扩大到部分缺牙症患者，即由于环境因素而缺失一到五颗恒牙的人。这种情况的发生率因国家而异，但据估计约有 5% 的美国人缺牙，其中老年人的发生率要高得多。
这种药物本身能使抑制牙齿生长的子宫敏感化相关基因-1（USAG-1）蛋白失去活性。正如我们在2023年报道的那样，阻断USAG-1与其他蛋白的相互作用会促进骨形态发生蛋白（BMP）信号的传递，从而引发新骨的生成。
在对白鼬的研究中，这种药物诱导长出了一颗新牙（左起第四颗），而且还强化了现有牙齿的骨骼 北野医院
这种药物可让小鼠和雪貂口中长出新牙，而这些物种与人类的 USAG-1 特性几乎相同。
研究人员指出："USAG-1蛋白在不同动物物种之间的氨基酸同源性高达97%，包括人类、小鼠和小猎犬。不过目前还没有关于小猎犬试验的消息。"
分子生物学家兼牙医高桥自 2005 年以来一直致力于牙齿再生研究，他希望这种治疗方法不仅适用于先天性牙病，而且适用于任何年龄段的任何牙齿缺失者。
如果成功，这种疗法可在六年内用于任何永久性缺失牙齿的患者。
