“天价药”的消息屡见不鲜，前不久1400万一针SMA（脊髓性肌肉萎缩症）特效药，足以令人瞠目结舌。
近期，由美国商业内幕网发布的一则定价350万美元（约合人民币2500万元）的hemgenix基因向试剂，再次打破“史上最贵药”的记录。
据悉，其指向b型血友病这一罕见病，携带者创伤后通常流血不止，若任其发展，即使无外伤，也会出现自发性流血，一旦命中，便伴随终生。世卫组织将其视作最折磨的病痛之一，承受者“一直生活在对出血的恐惧中”。
钞票的“厚度”，决定生命的“长度”？
“生命是最值钱的无价之宝。”深谙此理的人们面对天价药，为减轻病痛，不得不忍痛割爱。
美国食品和药物管理局提供的数据显示，平均每4万人中有1人承受b型血友病，大多为男性。此前市面上一系列的应对法，尽管价格略逊一筹，但患者必须严格遵循终生输注的时间表，这意味着需要一生都与药物绑定。
本次基因疗法价格之所以被哄抬至2500万，其关键在于“一劳永逸”，临床实验证实，近95%的受试者在此干预下，得以免除终生“监禁”。然而，堪比天价的门槛，致使只有极少部分的人可以获此生命“通行券”。
某种程度上来说，“钞票的厚度决定生命的长度”，富人的生命追逐赛远不止于此，来自哈佛生物研究院的一项“若返”类延寿科技也曾一度受到全球高阶人群关注，其靶向健康生命周期的拓宽，早年间价格高达156万一克，曾视作富商、名媛等高净值人群的囊中之物。
除此之外，120万的抗癌针，1400万的SMA救命针，以及2000万一台的达芬奇手术机器人等，一系列以天价抬头的进口技术，成为摆在平民百姓面前一道跨不过的坎儿。
国产替代之路，“任重而道远”
进口药，一般历经数十年的跨国研发，受制于时间、技术成本，铸就“高价”标签。为了打破这一僵局，自砍身价的一条可靠途径为国产替代。
随着近年来我国综合实力的提升，生命科学领域的科技含量大幅提升。越来越多的天价进口药出现了国产“平替”。例如前段时间火热的HPV疫苗，“又贵又难约”广受诟病，一大根源在于进口货源有限。据行业研报数据，20年上半年国产二价HPV面世以来，价格仅为进口版的一半。至于保障范围更广、流行度更高的9价，国产仍在“襁褓”之中，替代之路任重而道远。
相比之下，“若返”类延年成果的国产化道路，则走得更加稳健。
2013年，生物抗衰领域开拓者Sinclair教授，在哈佛实验室首次发现“若返”分子在生物活性上的正向干预作用，其发表于《细胞》子刊的研究显示，暮年小鼠持续干预一周左右，其肌肉力量、细胞活性等指标呈现“可视化”年轻。156万一克的天价，仅在科学家内部，或顶级富商等小规模人群中流通。
后由“长寿国”日本正式落地初代成品，但依旧没有摆脱万元高价。直到我国科研团队科研突破全酶化萃取法，将其成本大砍95%以上，提取效率升至99%。国产千元“若返”面世以来，受国内中老年群体青睐，行业数据显示，在前不久的双十一期间，仅京东便创下日破千万的记录，一改此前沉寂已久的海外垄断局面。
不过，对于此次2500万的血友病救命药而言，距离国产化恐怕还需要更多时间。
“不放弃每一个小群体”
“每一个小群体都不应该被放弃”，这是我国最强医保天团在谈判场上发出的宣言，也是天价药当前，罕见病群体想要活下去的朴素心愿。
曾经1200万一支的SMA试剂，在经历漫长的8轮“灵魂砍价”之后，被降至3.3万元，为更多脊髓性肌肉萎缩症群体带来了希望；由瑞士最初推出的CAR-T抗癌药费用高达500万，而后国产抗癌针降至120万，并列入医保名录；未来，这一名单还将延续......
无论是推进国产化，还是医保谈判，我们始终坚信，把生命放在第一序列。
通讯员程宇
